బయోజెనిక్స్లో కొత్త ఆవిష్కారం, ఆ సమస్య ఉన్నవారి పాలిట వరమే
రక్తం గాలి తగలగానే ఎందుకు గడ్డ కడుతుందో తెలుసా? రక్తం గడ్డ కట్టకపోతే ఏమవుతుందో ఆలోచించారా? రక్తం గడ్డ కట్టక పోతే రక్తస్రావం నిలిచిపోదు ఫలితంగా ప్రాణాలు ప్రమాదంలో పడొచ్చు.
కింద పడిపోయి చిన్న గాయం అయినపుడు కాస్త రక్త స్రావం తర్వాత కొద్ది నిమిషాల్లోనే గాలి తగిలి బయటికి వచ్చిన రక్తం గడ్డ కడుతుంది. రక్తస్రావం కూడా ఆగిపోతుంది. అలా రక్తం గాలి తగలగానే ఎందుకు గడ్డ కడుతుందో తెలుసా? రక్తం గడ్డ కట్టకపోతే ఏమవుతుందో ఆలోచించారా? రక్తం గడ్డ కట్టక పోతే రక్తస్రావం నిలిచిపోదు ఫలితంగా ప్రాణాలు ప్రమాదంలో పడొచ్చు.
రక్త స్కందన ప్రక్రియకు తోడ్పడే ఏజెంట్స్ రక్తంలో సహజంగానే ఉంటాయి. ఇవి రక్తస్రావం అయినపుడు గాలి తగలగానే రక్తం గడ్డ కట్టేలా చేస్తాయి. శరీరంలో ఈ ఏర్పాటు సహజంగానే ఉంటుంది. రక్త స్కందనకు రకరకాల ఫ్యాక్టర్స్ దోహదం చేస్తాయి. కొందరిలో ఈ ఫ్యాక్టర్స్ లో లోపం ఏర్పడుతుంది. అలాంటపుడు రక్తస్కందన జరగదు. ఈ పరిస్థితిని హీమోఫీలియా అంటారు. ఇది కంజెనిటల్ గా సంక్రమించే వ్యాధిగా చెప్పవచ్చు. కంజెనిటల్ అంటే పుట్టుకతో వచ్చే సమస్య. చాలా అరుదుగా పుట్టుక తర్వాత కూడా రావచ్చు.
ఎందుకు వస్తుంది?
హీమోఫీలియా సాధారణంగా జన్యువుల్లో జరిగే ఉత్పరివర్తనాల వల్ల జన్యు మార్పులు జరుగుతాయి. ఈ మార్పు వల్ల రక్తంలో స్కందనకు దోహదం చేసే ఒక ప్రొటీన్ తయారు కాకపోవడం లేదా ఆ ప్రొటీన్ క్రీయా శీలకంగా లేకపోవడం వల్ల రక్తస్కందన జరగదు. మామూలుగా ఈమార్పు ఎక్స్ క్రోమోజోమ్ లో జరుగుతుంది. పురుషుల్లో ఒకటి, స్త్రీలలో రెండు ఎక్స్ క్రోమోజోములు ఉంటాయి. పుట్టే పిల్లలకు తండ్రి నుంచి ఎక్స్ క్రోమోజోమ్ వస్తే ఆడ శిశువు, వై క్రోమోజోమ్ సంక్రమిస్తే మగ శిశువు జన్మిస్తారు.
హీమోఫీలియాను ఎలా గుర్తించాలి?
అకారణంగా రక్తస్రావం జరగడం, ఏమాత్రం చిన్న గాయం అయినా రక్త స్రావం ఆగకపోవడం, సర్జరీల సమయంలో రక్త స్రావం అదుపులో లేకపోవడం
శరీరంలో అంతర్గతంగా రక్త స్రావం జరగడం వల్ల చర్మం మీద చర్మం కందిపోయినట్టు బ్రూయిసెస్ కనిపిస్తాయి.
వ్యాక్సినేషన్ తీసుకున్నపుడు ఎలాంటి కారణం లేకుండా రక్తస్రావం
కీళ్ల వాపు, నొప్పి, వాపు, కీళ్లు బిగుసుకు పోవడం
మల, మూత్రాల విసర్జనలో రక్తం పడిపోవడం
ముక్కు నుంచి కారణం లేకుండానే రక్త స్రావం
పసి పిల్లలు తరచుగా విసుగ్గా, ఏడుస్తూ ఉంటారు
ఒక్కోసారి ప్రాణాంతకం
- కీళ్ల లో జరిగే రక్తస్రావం వల్ల ఒక రకమైన కీళ్ల జబ్బుకు కారణం కావచ్చు
- తలలోపల రక్త స్రావం జరిగితే మెదడుకు నష్టం జరుగుతుంది. ఫలితంగా మూర్చ లేదా పక్షవాతం ఏదైనా రావచ్చు.
- మెదడు వంటి ముఖ్యమైన అవయవాల్లో జరిగే రక్తస్రావం చాలా సందర్భాల్లో ప్రాణాంతకం కావచ్చు.
ఇది కంజెనిల్ జెనెటిక్ డిసీజ్ కావడం వల్ల ఇప్పటి వరకు సరైన చికిత్స అందుబాటులో లేదు. రకరకాల పరిశోధనలు సాగుతున్నాయి. ఒక మంచి ఫలితం వచ్చిందని యూస్ పరిశోధకులు అంటున్నారు. జీన్ థెరపీ ద్వారా నేరుగా సమస్య మూలాలను చేరుకోవచ్చని, అక్కడ చికిత్స జరిగితే సమస్య శాశ్వతంగా దూరం అవుతుందని అంటున్నారు.
యూస్ కు చెందిన డ్రగ్ రెగ్యూలేటర్లు సీ ఎస్ ఎల్ బెహ్రింగ్ వారు అందించే హీమోఫీలియా బి జీన్ థెరపికి ఆమోదం తెలిపారు. ఇప్పటి వరకూ హీమోఫీలియాను కేవలం అదుపులో ఉంచేందుకు ముందులు వాడే వారు. ఈ మందుల స్థానం లో ఇక నుంచి ఈ చికిత్సను అందిస్తారు. అయితే ఈథెరపీ అత్యంత ఖరీదైనదిగా చెప్పల్సి ఉంటుంది. ఒక్క సిట్టింగ్ దాదాపు 3.5 మిలియన్ డాలర్ల వరకు ఖర్చు అవుతుంది. ఇది ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన చికిత్సగా చెప్పవచ్చు.
కొత్త జీన్ థెరపీ బహు బాగు
ఈ హీమోజెనిక్స్ ట్రీట్మెంట్ కి ఒక్క సిట్టింగ్ సరిపోతుంది. హీమోఫీలిక్ పేషెంట్లలో చికిత్స తర్వాత రక్తస్రావం దాదాపు 54 శాతం వరకు తగ్గించినట్టు నిపుణులు చెబుతున్నారు. 94 శాతం మంది హీమోఫీలిక్ రోగుల్లో మందులు వాడే అవసరం లేకుండా పోయిందని అంటున్నారు. వీరంతా కూడా ఫ్యాక్టర్ IX లోపానికి ఉపయోగించే ఖరీదైన మందులు వాడుతున్న వారే కావడం గమనార్హం.
ఇది ఖరీదైనా ఆశించిన రిజల్ట్స్ కనిపిస్తున్నాయని బయోటెక్నాలజీ ఇన్వెస్టర్ అండ్ చీఫ్ ఎక్సుక్యూటివ్ ఆఫీసర్ బ్రాడ్ లాన్ కార్ అభిప్రాయపడ్డారు. ఇప్పుడు వాడుతున్న మందులు అంత చవకేం కాదు కూడా. అంత ఖరీదైన మందులు వాడుతున్నప్పటికీ హీమోఫీలియా పేషెంట్లు ప్రతిక్షణం రక్త స్రావ భయంలోనే జీవిస్తుంటారు. ఈ జీన్ థెరపీ ఇలాంటి భయం నుంచి హీమోఫీలిక్స్ ను బయట పడేస్తుందని లాన్ కార్ చెప్పారు.
జీన్ థెరపీ అనగానే లక్షణాలు తగ్గించి ఉపశమనం కలిగించేవి కాదు. ఇవి ఏ కారణం వల్ల సమస్య వచ్చిందో ఆ కారణం మీద పనిచేస్తాయి. కనుక వెన్నెముక, కండరాల క్షీణత వంటి సమస్యలకు జీన్ థెరపీ మొదలు పెట్టినపుడు వాటి ఖరీదు కూడా దాదాపు 2.1 మిలియన్ డాలర్లుగానే ఉంది. థలసేమియాకు చేసే ట్రీట్మెంట్ ఖరీదు 2.8 మిలియన్లు. హీమోఫీలియా చికిత్స మరింత ఖరీదైనదే, కానీ రిజల్ట్స్ తప్పకుండా ఉంటాయని బయోథెరపిస్టులు భరోసా ఇస్తున్నారు.
హీమోఫిలియా చికిత్సలో ఇప్పటి వరకు వాడుతున్న మందులు రోగుల క్వాలిటీ ఆఫ్ లైఫ్ ను ప్రభావితం చేస్తున్నాయని, జీన్ థెరపీ అందుబాటులోకి రావడం మంచి పరిణామంగా యూస్ కు చెందిన ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ సెంటర్ ఫర్ బయోలాజిక్స్ ఎవాల్యూయేషన్ అండ్ రీసెర్చ్ కు చెందిన పీటర్ మార్క్స్ అన్నారు .
ఇప్పటి వరకు అందుబాటులో ఉన్న మందులు క్లాటింగ్ ఫ్యాక్టర్స్ గా పిలుచుకునే ప్రొటీన్లను ప్రభావితం చేసి రక్త స్కందనకు తోడ్పడుతాయి. అయితే కొత్త హీమోజెనిక్ థెరపీ ద్వారా శరీరంలో లోపించిన ఈ ప్రోటీన్లను లివర్ ఉత్పత్తి చేసేలా చికిత్స చేస్తాయి. అందువల్ల లివర్లో ఫ్యాక్టర్ IX ప్రోటీన్ తయారవడం ప్రారంభం అవుతుంది. అందువల్ల ఈ ప్రొటీన్ లోపంతో రక్త స్కందనలో సమస్యలు వచ్చే వారిలో ఈ చికిత్స చక్కగా పనిచేస్తుందని ఈ బయోజెనిక్ కంపెనీలు చెబుతున్నాయి.
టాప్ హెడ్ లైన్స్
ట్రెండింగ్ వార్తలు
